Замкнутый Круг добра

Созданный по инициативе президента госфонд медлит с закупкой лекарства для детей, больных СМА. Их родители говорят о негласном запрете Минздрава

Елизавета Кирпанова, специальный корреспондент

Государственный фонд Круг добра , созданный в январе по инициативе президента для поддержки детей с редкими заболеваниями, не закупил ни одной дозы препарата Золгенсма . Это — самое дорогое лекарство в мире. Одна ампула стоит 2,1 млн долларов, но ее достаточно, чтобы остановить тяжелое генетическое заболевание — спинальную мышечную атрофию (СМА). В прошлом году благотворительные фонды закупили Золгенсму для 25 детей. Люди в частном порядке перевели на их лечение в общей сложности больше 3,7 млрд рублей. Круг добра и был создан для того, чтобы родители детей, больных СМА, не собирали такие космические суммы самостоятельно. Сейчас в Золгенсме , по приблизительным оценкам, нуждаются 40 малышей. Но госфонд закупать для них препарат не торопится.

СПРАВКА НОВОЙ

Спинальная мышечная атрофия — это наследственное нервно-мышечное заболевание, которое поражает мышцы всего тела. Сначала у больного ослабевают ноги и руки, затем атрофируются мышцы, отвечающие за глотание и дыхание. Чаще всего человек умирает от удушья, находясь при этом в полном сознании — болезнь не затрагивает интеллект.

Еще недавно СМА считалась неизлечимой. Но несколько лет назад появился первый в мире препарат, который пусть и не вылечивает заболевание, но останавливает его развитие. Сейчас на фармрынке подобных лекарств уже три.

Спинраза (нусинерсен) была разработана компанией Biogen в 2016 году. Лекарство вводится в спинной мозг. В первый год терапии пациенту ставят шесть уколов, в последующие — три. И так до конца жизни. Стоимость одной дозы — 125 тысяч долларов. Лекарство зарегистрировано в России в августе 2019 года.

Эврисди (рисдиплам) — еще одно лекарство для лечения СМА (производитель — Roche), его также необходимо принимать пожизненно. Каждый день больному нужно проглатывать небольшое количество раствора лекарства. Стоимость годового запаса препарата — 340 тысяч долларов. С ноября 2020 года он также зарегистрирован в России.

Золгенсму (онасменоген абепарвовек) разработала компания Novartis. Одна доза лекарства стоит 2,1 млн долларов. Препарат вводится в организм больного однократно. В отличие от Спинразы и Эврисди , которые могут быть назначены практически любому больному, у Золгенсмы есть ограничения по применению. По американским правилам, сделать укол необходимо до достижения пациентом двух лет, по европейским — если вес ребенка не превышает 21 кг. Лекарство до сих пор не прошло регистрацию в России, хотя производитель подал документы в Минздрав еще в июле прошлого года.

По словам экспертов, нет доказанного преимущества одного препарата над другим. Все три лекарства одинаково доказали свою эффективность во время клинических исследований.

Почти весь прошлый год Новая рассказывала о том, как родители СМА-детей безуспешно пытались добиться от государства получения Спинразы . На тот момент она была единственным зарегистрированным в стране лекарством для лечения СМА (рисдиплам, торговое наименование Эврисди , был зарегистрирован в РФ только прошлой осенью).

Обязанность по закупке Спинразы , по закону, возложена на регионы, но региональные чиновники от закупок отказывались. Поводы были разные: то СМА отсутствует в перечне жизнеугрожающих и прогрессирующих редких заболеваний (а это значит, по логике чиновников, оно не прогрессирует и не угрожает жизни пациента). То в регионе нет специалистов, которые могли бы ввести лекарство. То сделать это мешает, например, сколиоз больного.

Настоящая же причина отказа — нехватка средств в региональном бюджете.

С Золгенсмой еще сложнее. Родители совсем маленьких детей, больных СМА, отдают предпочтение этому препарату прежде всего потому, что ребенку нужно сделать всего один укол, тогда как Спинраза и рисдиплам — лекарства пожизненные. Но, поскольку Золгенсма не зарегистрирована в России, врачи могут назначить ее больному только в том случае, если официально одобренная терапия не помогает. И потому шанс получить Золгенсму за счет государства сводится практически к нулю.

У родителей больных детей оставался единственный выход — собирать деньги на лекарство самостоятельно.

В прошлом году Новая получила десятки писем от родителей таких детей, которые умоляли поддержать их благотворительные сборы. Двадцати пяти пациентам удалось собрать нужную сумму в 150 160 млн рублей — но только благодаря огромной общественной поддержке и помощи неравнодушных бизнесменов. Еще 19 российским детям компания-производитель Novartis предоставила Золгенсму по принципу лотереи в рамках бесплатной программы.

Один малыш со СМА умер, так и не дождавшись спасительного укола Золгенсмы . Еще несколько детей погибли, пока ждали Спинразу .

Пациентские и благотворительные организации, занимающиеся помощью больным СМА, утверждали, что решить проблему с закупкой лекарств за счет бюджета поможет включение заболевания в перечень высокозатратных нозологий (заболеваний). По этой программе препараты приобретаются за федеральные деньги. Но президент России решил проблему иначе.

Прошлым летом Владимир Путин предложил повысить налог на доходы физических лиц (НДФЛ) с 13 до 15%. Инициатива распространяется только на граждан, зарабатывающих больше пяти миллионов рублей в год. И налогом облагается только та часть их дохода, которая превышает эти пять миллионов. Такая система, по оценке Путина, позволит ежегодно привлекать в бюджет более 60 млрд рублей, которыми будет распоряжаться Круг добра .

Решение об использовании этих денег должно быть прозрачным и абсолютно открытым. Моральное право принимать эти решения могут только врачи и общественные деятели. Люди, которые всю жизнь посвятили помощи больным детям , — говорил Путин накануне голосования по поправкам в Конституцию.

Вице-премьер Татьяна Голикова сообщала, что большая часть суммы — 47 млрд рублей — пойдет на закупку лекарств, в том числе— незарегистрированных. В перечень нозологий, которые будет финансировать госфонд, войдут около трех десятков заболеваний. Окончательный список еще не определен, но СМА в этом перечне есть. Все три существующие на рынке лекарства — Спинраза , Эврисди и Золгенсма — официально могут закупаться Кругом добра . На первые два препарата уже потратили 9,4 млрд рублей (первый денежный транш в госфонд составил 10 млрд).

Но ни одной закупки Золгенсмы до сих пор не было.

Негласный запрет от минздрава

Мартин Вулпе — пухлощекий, голубоглазый малыш из подмосковной Каширы. На фото и видео, которые публикуют его родители в соцсетях, он кажется абсолютно здоровым. Хлопает длинными ресницами, улыбается.

Неделю назад Мартину исполнилось четыре месяца. Обычно к этому времени малыши уже сами держат голову и начинают переворачиваться. Мартин этого не делает.

Недавно родители узнали, что причина слабости мальчика — смертельная болезнь, спинальная мышечная атрофия. У Мартина первый тип СМА, самая тяжелая форма. Без лечения дети с таким диагнозом, как правило, не доживают до двух лет.

— Время — злейший враг, — говорит Маргарита Вулпе, мама мальчика. —

Болезнь непредсказуема. Каждый день я просыпаюсь в ужасе от того, что он может потерять еще часть навыков.

Он не держит голову и не пытается перевернуться. Слава богу, пока еще кушает самостоятельно, без зонда. Сейчас наша самая главная задача — максимально сохранить ребенка до начала терапии.

Родители Мартина пытаются получить дорогостоящее лечение через фонд Круг добра . В конце марта они обратились в Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей (НЦЗД). Во врачебном заключении (есть в распоряжении Новой ) врач-педиатр Людмила Кузенкова рекомендовала Мартину начать лечение рисдипламом. Следом она добавила: Ввиду раннего начала болезни и малого возраста ребенка возможно проведение терапии препаратом Золгенсма .

У федеральных медцентров, в том числе и НЦЗД, нет полномочий на подачу заявления в Круг добра . Сделать это может только лечащий врач по месту жительства. Медик должен передать документы в региональный минздрав, а тот, в свою очередь, — в федеральный. Дальше заявление рассматривает Экспертный совет госфонда. Он и выносит окончательное решение — какой закупать препарат.

Мартин с родителями

Семья Вулпе живет в Кашире, поэтому Маргарита отправила документы для Круга добра Олегу Лапочкину, главному врачу подмосковной Психоневрологической больницы для детей с поражением ЦНС и нарушением психики. Там Мартин проходит обследования. В сопроводительном заявлении Маргарита неоднократно подчеркивала, что добивается назначения именно Золгенсмы .

— Я считаю однократность введения препарата огромным преимуществом перед другими лекарствами. Ребенок очень маленький, часто срыгивает. Рисдипламон тоже может срыгнуть, а повторно его давать нельзя. Какая тогда будет эффективность? — спрашивает Маргарита. — Кроме того, Круг добра создан для детей.

Когда моему ребенку исполнится 18 лет, кто его будет обеспечивать рисдипламом?

8 апреля Маргарита вместе с сыном приехала в больницу. Нам сказали: приезжайте, мы вас посмотрим, убедимся, что ребенок существует .

Врачи Александра Смирнова и Надежда Шаховская осмотрели Мартина, но никакого заключения Маргарите не выдали. Не сказали и о том, что это был врачебный консилиум. На следующей неделе врачи сообщили маме ребенка, что они уже подали заявку в Круг добра на получение рисдиплама. Из письменного ответа она позднее узнала, что произошло это еще 7 апреля, то есть за день до осмотра Мартина.

— Как они могли это сделатьбез участия ребенка и родителей? Врачи так и не сказали, почему они подали заявку только на рисдиплам, а на Золгенсму , которую нам также рекомендовал федеральный центр, не стали. Эта проблема не только наша. Родители других смайликов , с которыми я общаюсь, все как один говорят, что врачи не подают заявки на Золгенсму , потому что есть негласный запрет от Минздрава.

На просьбу Новой прокомментировать ситуацию Олег Лапочкин не ответил.

Есть другие врачи

Маргарите Вулпе повезло: у нее хотя бы есть врачебное заключение, в котором прямо рекомендован препарат Золгенсма . Многим родителям не удается получить и этого.

Дмитрий Петров из Москвы — отец шестимесячного Кирилла с тем же диагнозом, СМА первого типа. Мальчик получает Спинразу от Круга добра . О том, что Кирилл будет лечиться этим препаратом, родители узнали после того, как лечащий врач в Морозовской детской больнице подал заявку в госфонд.

Сейчас Дмитрий добивается назначения Золгенсмы . Он считает, что один укол этого препарата экономически выгоднее для страны , чем пожизненный прием Спинразы .

В середине апреля Дмитрий пришел с сыном на консультацию к врачу-неврологу Светлане Артемьевой. Она ведущий российский специалист по нервно-мышечным заболеваниям (в том числе по СМА), заведующая детским психоневрологическим отделением в НИКИ педиатрии им. Ю.Е. Вельтищева. Но также принимает пациентов в частной клинике Геномед .

В заключении от Геномеда (есть в распоряжении Новой ) Артемьева написала: Несмотря на то, что ребенок получает патогенетическое лечение препаратом Спинраза , с учетом возраста возможно переключение на одномоментную терапию незарегистрированным препаратом Золгенсма с информированного согласия родителей .

— Но она добавила, что федеральный центр, скорее всего, такое заключение не даст, — пересказывает Дмитрий разговор со Светланой Артемьевой. — Потому что есть другие врачи , которых нужно убедить в том, что препарат будет эффективнее уже назначенной терапии.

Петров подал документы на обследование сына в НИКИ педиатрии, но ответ из медцентра пока не пришел.

Светлана Артемьева отказалась комментировать назначение лекарств для Кирилла Петрова, сообщив, что комбинированная терапия во всем мире не одобрена и нет методических рекомендаций .

Врач-невролог, также осматривавший Кирилла Петрова (он попросил не упоминать своего имени), говорит, что ребенок положительно реагирует на Спинразу . Чтобы медик, не кривя душой , мог перевести ребенка на другой вид терапии, назначенные лекарства ему должны не помогать или вызывать аллергическую реакцию, объясняет собеседник Новой .

— Если бы у меня был выбор из всех трех препаратов и если бы ко мне на прием попал маленький ребенок до трех месяцев, который еще ничего не получал, я бы начинал с Золгенсмы , — рассуждает доктор. — По сравнению с другими препаратами, побочные эффекты от Золгенсмы меньше выражены у детей до шести месяцев. И больше шансов, что от препарата будет хороший эффект, которого хватит на всю жизнь. Если же его будет не хватать, то ребенку можно назначить тандемную (комбинированную) терапию. Но это лишь мои мечтания. Эффективность такой системы пока не доказана.

Можно за свой счет

29 апреля Дмитрий Петров побывал на приеме в НЦЗД у врача-невролога Софии Попович. Ее подпись наряду с подписью Людмилы Кузенковой стоит на врачебном заключении Мартина Вулпе, которому рекомендовали Золгенсму . Сыну Дмитрия, Кириллу, Попович назначить это же лекарство отказалась.

— Я спросил, если вдруг у меня в кармане лежит 2,1 млн долларов, сможет ли она назначить Золгенсму ? Мне ответили да , — говорит Петров. — Я снова спрашиваю: А почему вы за бюджетные деньги не хотите помочь ребенку? — Не имею права, так как препарат не зарегистрирован .

— Позиция у федеральных клиник такая: если вы собираетесь делать сами, мы не против. Как только вы требуете Золгенсму от государства, наша позиция сразу же меняется, — подтверждает слова Дмитрия Александр Курмышкин, врач-невролог и директор благотворительного фонда Помощь семьям СМА , который защищает интересы больше 360 пациентов. — Государство таким образом пытается уйти от ответственности.

И это происходит уже не в первый раз.

В апреле телеконсилиум НЦЗД отказал в Золгенсме 4-месячной Адисе Гармаевой из Улан-Удэ. Врачи сослались на отсутствие доказательной базы по эффективности и безопасности тандемной терапии . К тому моменту девочка уже получила три укола Спинразы .

Минздрав Бурятии нам сказал, что мы сможем поставить Золгенсму и получить на нее назначение, только если сами соберем деньги и закупим препарат, — рассказывал изданию Такие дела отец Адисы Арслан Гармаев. — Нам прямо сказали, что от государства и от Круга добра даже не стоит ничего ждать .

12 апреля родителям девочки удалось закрыть сбор на Золгенсму . Большую часть суммы — 130 млн рублей — перевел бывший топ-менеджер группы ПИК Владислав Свиблов, который сейчас занимается в Бурятии освоением Озерного месторождения полиметаллов. После этого федеральная клиника, которая месяц назад вынесла отказ, согласилась назначить девочке Золгенсму .

Когда фонд География Добра закупит препарат, нам проведут консилиум для разрешения на ввоз лекарства и сразу же сделают назначение, — рассказала мама Адисы Дарима Гармаева. — То есть это возможно, но как бы за свой счет .

Отсутствует механизм закупки

В госфонде Круг добра говорят, что не могут закупить Золгенсму из-за отсутствия разработанного порядка обеспечения незарегистрированным препаратом . Эта следует из официального ответа врача Олега Лапочкина, который подавал заявку на Мартина Вулпе (есть в распоряжении Новой ).

— Руководство фонда ссылается на то, что у них нет регламента и механизма закупки, но в чем загвоздка, я, как специалист, не понимаю, — говорит Лилия Цыганкова, руководитель соцпроектов фонда География Добра , который неоднократно закупал незарегистрированный препарат. — Мы готовы оказать полное сопровождение и поделиться опытом с коллегами, как делать такие закупки. Чтобы приобрести Золгенсму , нужно всего два договора: договор пожертвования с федеральным центром, где ребенок будет проходить терапию, и агентский договор с поставщиком.

Что скрывается за официальной организационной версией, пока до конца не понятно.

— Врач, может быть, и не против подать заявку на незарегистрированную терапию, но он не пойдет против своего регионального минздрава. А тот не пойдет против федерального. Того, кто прыгнет выше головы, попросту снимут, а на его место поставят кого-то более удобного, —

предполагает собеседник Новой , знакомый с работой госфонда.

Александр Курмышкин связывает нежелание закупать Золгенсму и промедление с регистрацией препарата в России с тем, что российская компания Биокад занимается разработкой отечественного лекарства для лечения СМА. Предполагается, что, как и Золгенсма , этот препарат будет вводиться однократно. Сейчас идут доклинические исследования. В этом году компания планирует подать заявку на клинические испытания первой фазы.

Доктор Курмышкин рассказывает, что обращался в аппарат президента с детальным бизнес-планом по созданию еще одного отечественного препарата для пациентов со СМА, который разработали казанские ученые. По расчетам Курмышкина, одна доза этого лекарства будет стоить 1,5 млн рублей — это в 47 раз дешевле импортных аналогов. В результате чего общая годовая экономия бюджета составит более 12 млрд рублей , — пишет врач.

В Управлении делами президента ответили, что обращение Курмышкина рассмотрено, но дальше — тишина. Чиновники дополнительно отметили , что выход препарата, разработанного Биокадом , на фармрынок ожидается в 2026 году.

— Мало того что власти отдают предпочтение российскому производителю, — говорит Курмышкин, — так еще и внутри российского рынка перекрывают возможность для конкурентной борьбы.

Отклика у людей нет

Дарина Сорокина, круглолицая девочка с карими глазами, родилась в подмосковном городе Орехово-Зуево. Ей 1 год и 11 месяцев. Диагноз — СМА первого типа, самый тяжелый.

У Дарины нет мамы.

Она не справилась с натиском такого тяжелого груза — болезнь дочери, — говорится на страничке Дарины на сайте БФ Помоги спасти жизнь . — Ее мама страдает алкогольной зависимостью и находится в тяжелом психологическом состоянии. Она совершенно не способна заботиться о девочке .

21 апреля органы опеки забрали Дарину из семьи. Сутки напуганная, измученная болезнью малютка провела в местной больнице под присмотром медсестер и волонтеров .

А потом о Дарине узнала Александра Франк, режиссер и основательница благотворительного фонда Звезда на ладошке . Она стала законным представителем девочки и сейчас добивается для нее укола Золгенсмы .

Франк рассказывает о ситуации, которая произошла после федерального консилиума, который проводила Елена Петряйкина, бывший главврач Морозовской больницы, ныне президент этого медучреждения и член Экспертного совета Круга добра .

Она сделала консилиум за нашей спиной, без лечащего врача, без представителей ребенка, без родителей и сообщила о решении консилиума по СМС. Сказала, что Золгенсма ребенку противопоказана, — рассказывает Франк. — Я отправила документ, который мы получили по почте в электронном варианте, на экспертизу.

И мы поняли: мало того, что там нет всех подписей и печатей, так еще и подписи наложены. Если подкрутить контрастность, то видно — там разная бумага .

Когда эту ситуацию предали огласке, Петряйкина признала, что решение действительно было составлено с ошибками , и пообещала прислать новую бумагу . Но через месяц по Дарине пришел тот же ответ — отказ.

Пока представитель девочки добивается жизненно важного лекарства, благотворительные фонды ведут денежный сбор. На сегодняшний день на Золгенсму собрано 25,9 млн рублей — это лишь 17,2% от необходимой суммы.

Мы хотим еще раз напомнить, что Круг добра был создан для того, чтобы облегчить получение дорогостоящей терапии, чтобы семьи не собирали космические суммы на лекарства в соцсетях и через СМС. Но, поскольку родители и представителей детей, больных СМА, не могут добиться закупки Золгенсмы через госфонд, они вынуждены снова возвращаться к сборам.

А сборы теперь почти не двигаются.

— В прошлом году мы нашли деньги для 15 детей. В этом году все сборы стоят, — рассказывает Лилия Цыганкова из фонда География Добра . — Я звоню благотворителям, которые раньше жертвовали очень крупные суммы. Мне говорят: Но мы уже в Круг добра деньги отчисляем . Считаю, что на этом этапе необходимо убрать информацию с сайта Круг добра о том, что фонд закупает Золгенсму , чтобы не вводить в заблуждение родителей и благотворителей, поскольку ни одному ребенку помощь этим препаратом через госфонд не оказана. Семьи не могут даже подать заявку на Золгенсму , не то что ее получить.

Маргарита Вулпе: В телевизоре нам вещают, что Круг добра всем помогает. Но по факту это не так. Мы продолжаем сбор, а отклика у людей нет. Они думают, что родители мошенники. Нам остается надеяться только на неравнодушных граждан .

Александр Ткаченко,

председатель госфонда Круга добра :

— С начала своей работы Круг добра не закупил ни одного незарегистрированного препарата, хотя такая возможность фондом предусматривается. По какой причине незарегистрированные препараты не закупаются?

— Закупка незарегистрированного препарата требует особой процедуры, и эта процедура регулируется специальным постановлением правительства. Это постановление вышло в конце апреля, и сейчас мы имеем право начать переговоры с производителем о цене. Препараты очень дорогие, и каждое решение о выделении таких объемов бюджетных ресурсов должно быть обосновано. Мы должны иметь не просто все основания, но и четкий ответ для общества, почему мы выбираем именно это лекарство. Потому что стоимость одного укола Золгенсма — более 100 млн рублей — сравнима по расходам со спасением 100 детей, например, с аномалией Эбштейна, гипоплазией левых отделов сердца и сложными комбинированными пороками. Стоимость самых сложных и дорогостоящих операций на сердце у новорожденных в условиях искусственного кровообращения — все лечение стоит 1,5 миллиона. И это спасает жизнь ребенка.

Более того, в разных странах производитель предлагает очень разные условия для закупки одного и того же препарата. Разница в цене одной дозы может быть в несколько миллионов. В некоторых странах производитель берет на себя ответственность за результат лечения, и в случае, если лечение препаратом не дало ожидаемого эффекта, стоимость существенно уменьшается. Мы сейчас прорабатываем условия взаимодействия с поставщиками.

Я понимаю, что детям некогда ждать, и мы стараемся максимально ускорить закупки. Но мы отвечаем перед обществом не только за быстрые решения, но и за эффективность лечения, и за то, чтобы условия поставок препарата в Россию были оптимальными и соответствовали современным требованиям.

— Родители детей со СМА не могут добиться врачебного заключения на Золгенсму . Они утверждают, что Минздрав запретил врачам федеральных клиник выдавать назначения на этот препарат. Можете ли вы подтвердить или опровергнуть эту информацию? Если запрет действительно существует, то что послужило основанием для его установления?

— Вопрос о запрете лучше адресовать Минздраву. Я о таком запрете не слышал и сомневаюсь, что это в принципе возможно и законно. На мой взгляд, проблема лежит в иной плоскости. Во-первых, врачи не выписывают Золгенсму , потому что просто не знают, как работать с незарегистрированными препаратами, не обладают всей полнотой информации о самом препарате и во многих случаях боятся рекомендовать лекарство, действие которого для них еще пока не очевидно.

Подобные препараты могут быть рекомендованы только коллегиальным врачебным решением, таким, например, как решение федерального консилиума. Такие вопросы должны рассматриваться с учетом всех особенностей, и важно, чтобы рекомендацию давали врачи разных специальностей. Я сомневаюсь, что кто-то или что-то может помешать врачам, работающим в федеральных центрах, выписать ребенку лекарство, которое спасет ему жизнь.

P.S.

Минздрав России не ответил на вопросы Новой до публикации материала.

Интересна статья?

0 комментариев *